一针55万,天价药费主角诺西那生:脊髓性肌萎缩症特效药,三年创收59亿美金

文/ 2021/09/07 11:25

“天价”医药费,从不缺热度。近日,“西安幼儿4天医疗费55万元”便引发广泛关注。

 

西安交通大学附属第二医院的一张费用结算单显示,一名由该院小儿内科收治的患儿住院4天时间总花费553639.2元。

 

网友称之为“天价医疗费”,并甚至质疑医院收费过高。虽然在医疗领域高额收费现象并不罕见,但这一次,网友们却搞错了。

 

该患儿所患疾病为脊髓性肌肉萎缩症,目前全球范围内治疗药物数量有限。此次治疗该患儿的“诺西那生”,是全球首款脊髓性肌肉萎缩症治疗药物,国内定价也的确是55万元一针。

 

“诺西那生”之所以定价高昂,是因为脊髓性肌肉萎缩症本身是一种罕见病。

 

药物研发成本不菲,动辄数十亿美金。从商业角度出发,罕见病药物定价较高在所难免。当前,由于国内罕见病支付能力不足,市场对“天价”药物较为敏感也可以理解。

 

但可以确定的是,随着国内政策支持力度的加大,未来罕见病药物支付环境会得到显著改善,越来越多的罕见病患者,面对“天价”药物会显得更加从容。

 

而从投资角度出发,未来国内罕见病药物市场,也未尝不是一个值得关注的领域。

 

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诺西那生:全球首款脊髓性肌萎缩症治疗药物

 

诺西那生是全球少有的治疗脊髓性肌萎缩症药物。

 

脊髓性肌萎缩症是一种神经肌肉疾病,其特征是脊髓前角细胞退化,导致肌肉无力和萎缩。如果没有得到有效治疗,患儿会丧失诸如吞咽和抬头等基本功能,导致进食、呼吸等功能受阻,随时有生命终止的可能。

 

婴幼儿期发病的患儿,大概率无法活到2岁。根据严重程度,髓性肌萎缩症被分为5个类型,最严重的患者在出生时就出现症状,次严重的患者(1类)在6个月大时会出现症状。有数据统计,次严重类患者的死亡中位年龄为13.5个月。

 

那么,引起脊髓性肌萎缩症的原因又是什么呢?答案是:基因突变。

 

脊髓性肌萎缩症主要由“运动神经元存活1号”基因的缺失或突变所导致。一旦发生相关基因突变,患者体内运动神经元蛋白便会缺失,由此引发一系列症状。

 

了解了疾病的发生机制后,海外医学界便针对脊髓性肌萎缩症治疗展开研究。而诺西那生正是全球诞生的第一款治疗药物。

 

诺西那生是一种被修饰过的反义寡核苷酸,可与“运动神经元存活1号”的孪生兄弟“运动神经元存活2号”信使RNA上特定序列结合,增加运动神经元蛋白的产生。

 

诺西那生的疗效,得到了临床试验的证明。2016年,诺西那生获FDA批准基于一项针对121名患者开展的临床试验结果。

 

该结果显示,40%接受诺西那生治疗的患者都有显著改善,而未接受药物治疗的对照组这一数字为0。

 

2020年6月,诺西那生研发公司渤健(Biogen)更新的临床数据显示,25名1类患者在经过长达4.8年的诺西那生连续治疗后,存活率达100%。

 

上文提及,若未接受相关药物治疗,这类患者平均生存时间为13.5个月。显然,诺西那生的诞生,为较为严重的脊髓性肌萎缩症患者带来了希望。

 

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价格高昂背后:“孤儿药”的通病

 

作为一款罕见病用药,诺西那生价格昂贵也是事实。

 

诺西那生在国内上市后,定价为每支69.7万元,此后价格虽有所下调,但仍高达55万元。这也有了“天价”医药费的故事。

 

从诺西那生用量来看,若家里没“矿”,基本难以承受。由于诺西那生需要终身服用,接受治疗的第一年注射量为6剂,随后每年为3剂……

 

为什么诺西那生价格如此昂贵?这与脊髓性肌萎缩症患者群体规模偏小有关。

 

虽然脊髓性肌萎缩症严重,但新生儿中发病率约为万分之一,患者群体规模相对不大。

 

2020年国内新生儿数量约为1000万,以此计算国内每年新增患者数量约为1000人。以此推算,脊髓性肌萎缩症在全球的患者群体规模,并不会太大。

 

而医药研发,本身就是一件风险极高的事情,需要投入不菲的研发成本。去年《美国医学杂志》发表一篇论文显示,2009年到2018年一个新药从研发到上市的平均成本为13亿美元,大约90亿元人民币。

 

药企最关心的莫过于投入产出比,它们并不乐意“用爱发电”。患者群体规模偏小,注定了只能在定价方面做文章。

 

包括脊髓性肌萎缩症在内的罕见病药物的定价,往往要超过普通药物。Evaluate Pharma在《2019年孤儿药报告》中指出,2018年销售额排名前100名的孤儿药中,每位患者每年的平均成本为15.09万美元,而非孤儿药物的平均成本为3.37万美元,接近4倍的差距。

 

实际上,放眼全球,诺西那生国内定价并不算贵。此前,诺西那生在欧洲的定价是10万欧元一针,在美国的定价则是12.5万美元一针。

 

凭借高昂的定价,诺西那生为渤健带来了不菲的收入。2018年,诺西那生收入为17.24亿美金,2019年为20.97亿美金,2020年虽受到竞品冲击收入有所下滑,但依然高达20.52亿美金。

 

有意思的是,冲击诺西那生市场地位的竞品Zolgensma,定价更高。Zolgensma是由诺华研发一款基因疗法,一针价格高达212.5万美元,折合人民币近1500万元,被称为全球史上最贵药物。

 

当然,药企定价更多是出于商业考虑,我们也不能用道义去简单评判。毕竟,任何一家医药公司都需要盈利。也只有这样,才会诞生更多患者亟需的治疗药物。

 

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政策持续出台:期待中国孤儿药市场崛起

 

此次“西安天价医药费”事件发酵,也不奇怪。毕竟全球任何一个国家的工薪阶级,面对天价“孤儿药”都难以承受。

 

而从医保角度出发,纵使发达国家的医保局也“扛不住”巨额报销。

 

对任何一个国家而言,解决“孤儿药”的支付难题都需要智慧。海外发达国家由于商业保险发展成熟,承担了高额的报销费用。但这条路当前在我国并不现实。

 

由于支付能力的问题,绝大多数人吃不起价格高昂的孤儿药。这也导致孤儿药目前在国内的商业化价值较低。

 

当然,随着最高层对于罕见病治疗的愈加重视,国内也有望通过另辟蹊径的方式,进一步解决这一难题。

 

实际上,对于天价孤儿药如何普及问题,各地政府也尝试了诸多模式。目前最受认可的,是“青岛模式”。

 

“青岛模式”是一种多方支付模式。具体来看,这一模式中,药物报销的资金并不来自医保,医保部门只负责谈判与经办,让药企以尽可能低的价格,进入市场;患者报销的资金,大部分来自于市政府专项基金。通常来说,基金报销比例为60%—80%。

 

通过基金报销的模式,患者自费部分会大幅降低。如果患者还有困难,还可以通过社会组织捐赠、慈善的方式来解决。

 

该模式的特殊之处在于,报销并不需要进医保目录,各地推行的障碍相对也会小很多。2020年,在“推进建立中国罕见病医疗保障机制”研讨会上,丁洁教授便提出了类似的“1+4”多方支付机制。

 

今年1月15日,国务院常务会议上,高层也特别指出,研究对治疗罕见病的孤儿药采购作出特殊安排。相信在高层的重视下,孤儿药支付问题,很快会得到解决。

 

在我国对罕见病患者药物可及性高度重视下,孤儿药市场也会快速发展,追上海外市场的步伐,只是时间问题。

 

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