创新药商业化元年,“快人一步”的基石药业能否出奇迹?

文/读懂财经 钟华守正出奇 2021/03/29 15:05 基石药业

都说创新药投资九死一生,因为医药股专业知识太过深奥晦涩。

没有两把刷子更多是在赌,就像赌石界说的神仙难断寸玉。如今是创新大爆炸,但大部分未盈利的创新药公司,除了管线外,什么都没有,一旦新药研发不成功,前期所有投入全部打水漂。

困难是客观存在的。不过我觉得,创新药是否生还,唯一标准是能不能看到盈利的曙光。

曙光从何而来?那就要看布局是否足够前沿,临床推进、商业化落地是否够快、够早。因为这样才能期待上市后有好的销量。

以上几点能做到的确不容易。但在这波财报季中,无论是头部biotech还是新生代药企,我们已经能看到这样跃跃欲试的苗子。比如今年有可能摘掉“-B”标记的基石药业。

3月24日,公司产品普拉替尼(Pralsetinib)已获批,这是国内第一款获批的选择性RET抑制剂。根据财报,公司还有3款潜力前沿新药,即将获批上市。跟同靶点药物相比,这3款新药也有明显的先发优势。

截至2020年底,公司已初步搭建起一支富有战斗力的销售团队,新药上市的销售情况值得期待。

整体来看,“快”基因似乎流淌在基石药业的血液里。这让它有可能成为新生代药企中率先上岸的那一个。

并且,公司未来管线新旧衔接得当,瞄准的还是同类首创及同类最优治疗药物。比如极具潜力的ADC药物和多抗药物,都在快速推进研发阶段。

天下武功,唯快不破。进入商业化元年后,“快人一步”的基石药业究竟能造出何种奇迹?

 

1、“基石速度”,4款新药即将迎来第一波丰收


尽管2020年还没有新药上市赚钱,但因为BD能力出众,基石药业已有10.39亿元的产品授权收入。

当然,这不是经常性收入,创新药企能够通过产品销售实现自我造血才是关键。随着新药相继上市进入商业化阶段,基石药业正在迎来自己的第一波丰收。

3月24日,基石药业引进的普拉替尼胶囊已获批上市,成为公司首个商业化产品。根据财报,除了普拉替尼,还有3个产品即将获批上市,分别是PD-L1抗体舒格利单抗、阿伐替尼(Avapritinib)和艾伏尼布(Ivosidenib)。目前,阿伐替尼已经处于“在审批”状态,预计即将获批。PD-L1舒格利单抗已于去年11月递交新药上市申请,预计下半年获批。此外,艾伏尼布,已于2020年被列入中国国家药品监督管理局药品审评中心发布的“临床急需境外新药名单(第三批)”。

 

基1

 

产品密集落地,离不开基石药业超强的临床推进能力。最典型的就是舒格利单抗的推进速度了。

2018年12月10日,舒格利单抗联合化疗一线治疗IV期非小细胞肺癌III期临床首次公示,到2020年11月递交上市申请,只用了2年时间。

这一速度甚至超过国内被公认为执行力最强的恒瑞医药。同一适应症,恒瑞医药的卡瑞利珠三期临床在2017年4月首次公示,到2020年9月申请上市,用了接近3年半的时间。

天下武功,唯快不破。那么,为什么基石药业能够始终快人一步?这也不难理解,成立之初,除了专注药物研发环节,基石药业还十分注重临床环节。

需要说明的是,国内的新药临床试验设计能力一直是短板,由于做的大多是me too药物,更多的临床方案也是参考国外类似的实验设计。在临床设计和方案执行上,大部分新生代药企经验不足。

而在基石药业的管理团队中,有不少临床经验丰富的技术大拿坐镇。公司董事长兼首席执行官江宁军博士,曾在赛诺菲任全球副总裁、亚太研发总部总裁,打造了1400余人的亚太研发总部,先后领导了近80项临床试验,并在亚太地区获得30项新药上市批准。

首席医学官杨建新博士,组建了百济神州临床团队,并领导了4个肿瘤项目从一期到关键试验阶段的临床开发工作,包括开发中国首个进入临床开发的自主研发的PD-1和BTK抑制剂,经验丰富;还有首席科学官谢毅钊博士,曾任职美国默沙东制药公司肿瘤早期临床研发部执行总监,负责10多种肿瘤药物早期临床开发,现在基石药业同时领导研发及早期临床开发两大部门。

大佬们丰富的从业经验,能为基石药业的研发团队提供更多的、独特的临床角度想法。这是公司跑出“基石速度”的关键保障。

一般来说,临床开发方案由公司设计,基于大佬丰富的经验,设计一个更具可行性的临床方案不是难事。虽然临床执行工作主要由CRO公司负责,但基石药业会派遣内部员工,时刻监督、推进重要的临床工作。

操作层面,公司通过监控关键的定性及定量指标,比如数据录入的及时性和监控访问报告的完成情况等,来加速临床试验推进工作。

由大咖主导,从始至终全程把控,基石药业临床推进速度极快,也就不奇怪了。

 

2、足够快,究竟能给基石带来什么?


很多人可能不清楚临床速度快,对药企究竟意味着什么。这么来说吧,因为国内创新药赛道已经异常拥挤,如果你的临床被落开一大截,那还怎么期待上市后能有好的销量?

而足够快,让基石药业的4款新药,在落地时间方面都早于同靶点竞争产品。通俗点说,先一步上市,对手少或者没有对手,就意味着更大的“钱”景。

比如公司首款商业化产品普拉替尼,这是国内首款RET基因突变靶向新药。目前,国内除了普拉替尼外,仅礼来的塞尔帕替尼处于临床阶段。

即便塞尔帕替尼后续获批上市,只有2款药物竞争,想必市场也不会过于拥挤。

更重要的是,目前针对RET基因突变癌症的治疗,主要使用多激酶抑制剂类药物,由于靶向性不高,疗效差,并且会发生脱靶导致的严重毒性。

而普拉替尼专门针对RET基因突变,由于更“专一”,疗效非常突出。凭借这一点,普拉替尼将对现有药物实现降维打击,进一步放大先发优势。

接棒上市的阿伐替尼,也是如此。作为全球首款靶向PDGFRA外显子18突变治疗GIST(胃肠道间质瘤)的药物,阿伐替尼已获FDA批准上市,在国内也已进入上市审批阶段。

目前,除阿伐替尼外,国内还没有同靶点药物开展临床。这意味着,阿伐替尼在国内将获得很长的市场独占期,创收潜力自然是杠杠的。

再来看即将上市的舒格利单抗,适应症是联合化疗一线治疗晚期鳞状和非鳞状非小细胞肺癌患者,极有可能成为国内首个在该适应症获批的PD-L1产品。

根据此前披露的临床数据,舒格利单抗联合化疗降低疾病进展或死亡风险50%,客观缓解率高达61.4%。并且,舒格利单抗联合化疗组不良反应发生比例,在和安慰剂联合化疗组基本相同。

得肺癌者得天下。凭借突出的疗效以及较好的安全性,舒格利单抗无疑值得期待。

至于艾伏尼布,则是全球首款获批上市的IDH1抑制剂。国内同靶点药物已进入临床阶段的药企,仅正大天晴,但仍处于临床一期阶段。

换句话说,可能在5年左右的时间,艾伏尼布都不会遇到竞争对手。“快”究竟能给基石药业带来什么,想必不用多说了吧。

当然,一款新药最终卖得好不好,不止要看你的临床速度、疗效好不好,销售能力也很重要。空有一款好药,没有给力的销售团队,大概率也是凉凉。

这也是所有新生代药企成长的烦恼。但从财报来看,基石药业并不存在这样的烦恼。

 

3、一颗“红心”,两手准备

 

说起销售能力,大家可能会首先想起恒瑞的销售铁军。坦白说,这是基石药业等新生代药企短时间内做不到的。

因此,在这方面,基石药业走的是自建销售团队+第三方合作的路线。目前看,这似乎是个不错的选择。

财报显示,截至2020年底,基石药业销售团队规模已达200人,预计到今年年底能达到300人。

届时,公司销售团队将覆盖四个主要肿瘤的治疗领域,在约100个城市内覆盖超过400家医院。这一覆盖强度,足够其新药开疆拓土。

值得一提的是,带领基石药业销售团队的一号人物赵萍,相继在多个领先的跨国制药公司负责商业化工作。入职基石药业之前,赵萍曾就职于百时美施贵宝,O药(Opdivo)在国内早期的推进工作,便由她负责。

显然,基石药业已经为销售做好了充分准备。而且,公司还牵手国药控股股份有限公司,建立分销渠道,为的是能确保将处方药物快速交付于患者。

基石药业的自有销售团队,将负责普拉替尼、阿伐替尼和艾伏尼布的商业化工作。几款药物在没有竞争对手的情况下,由经验丰富的赵萍带队,“放量”应该不是问题。

而在竞争更为激烈的PD-(L)1市场,基石药业则选择与辉瑞组队和国内玩家抗衡。2020年9月,公司与辉瑞签订合作协议,由辉瑞开展舒格利单抗国内商业化推进工作。

这一选择可谓非常聪明。在PD-1市场,任何一家新兴药企说要和恒瑞和即将有产品上市的中国生物制药硬碰硬,都还不大现实。

而作为全球医药龙头企业,辉瑞不仅拥有显赫的品牌价值,更拥有广泛的中国商业化网络。

当前,辉瑞在中国肿瘤销售团队超过1000人,覆盖超过330个城市和3100多家医院。基本与本土豪强处于同一梯队。这至少保证舒格利单抗在销售力度方面,不会吃亏。

而在海外市场,基石药业将PD-L1单抗的商业化权益授予了EQRx。EQRx是一家致力于以较低的价格开发和提供重要新药的公司。

在海外创新药价格居高不下情况下,通过创新型模式联动产业链重要利益相关者,以更低价格享受最前沿的创新药,EQRx可以说是一个颠覆性的玩家。

这一模式,也被海外基金颇为看好。成立一年以来,EQRx获得的募资金额已高达7.5亿美元。显然,众多基金也在憧憬,EQRx能够凭借差异化打法,异军突起。

一家企业的发展,既要抬头看天,也要低头走路。做好两手准备的基石药业,在销售方面应该不会存在短板。

另外,在初步组建起销售团队的同时,基石药业的内部生产能力也没有落下。在生产方面,靠人不如靠己。此前国内一家知名创新药企,便因为生产需要第三方,导致产量持续不能跟上,吃了大亏。

为了打造稳定可靠的生产能力,基石药业在苏州的产业化基地也在全面建设中,预计年底土建竣工。建成后,这一生产线在大分子领域的产能高达26000L,小分子药物年产能则是10亿片剂。

值得注意的是,打造公司内部生产能力的领军人物李景荣博士,同样是行业大咖。李景荣拥有生物制药20年多的丰富从业经历,先后在罗氏等跨国巨头药企工作,曾率领团队生产销售额数十亿美元的重磅药物。

从这个角度来看,未来基石药业的生产能力,想必不会“拉垮”。随着“销售团队+生产基地”准备就绪,基石药业也将开启成长曲线。

 

4、始终“快人一步”,基石药业的无限游戏


如果说,当前即将进入商业化阶段的4款新药,是基石药业手上的明牌,那么管线2.0布局则是其未来增长的底牌。

在研发模式上,基石药业选择的是“两条腿”走路,即自主掌握最核心的临床开发策略,同时在研发环节引入外部全球优势资源进行合作,以达到最佳协同效应。

可以看到,在研发投入方面,公司毫不吝啬。财报显示,2020年,公司研发投入高达14.05亿元,较2019年13.96亿元有所增长。

重视研发,对创新药企的重要性不言而喻。目前,基石药业的产品管线多达14款,其中8款为自研。

具体来看,除前述即将进入商业化的产品外,基石药业的产品管线还包含PD-1抗体CS1003等重磅新药,且均在稳步推进研发之中。

比如公司PD-1抑制剂联合仑伐替尼(lenvatinib)治疗肝癌,已进入三期临床阶段。而在去年七月,该适应症也被FDA授予孤儿药资格,有望更快获批上市。

出于对未来的考虑,公司已开启管线2.0时代,重点关注同类首创及同类最优治疗药物,推出有竞争力的差异化产品。

从公司科研团队来看,这属于基石药业的“能力圈”范围之内。

基石药业首席科学官谢毅钊博士,曾领导超过30项肿瘤首次人体试验,超过20项免疫肿瘤联合疗法试验,覆盖细胞毒性、靶向治疗、免疫治疗等领域,对各种前沿药物了然于心。

公司内部科研团队则由免疫学家、生物生物学家、药理学家、毒理学家、生物信息学家组成,知识全面、涉猎广泛,并且与世界著名的意见领袖和科学顾问有着广泛的联系,这保证了公司能够在第一时间,获取国际前沿药物进展。

此外,基石药业还成立了各类管理委员会层层把关,来为研发管线2.0选择高质量的目标候选物。

实际上,公司管线2.0战略已经有成果落地。2020年第四季度,公司自LegoChem Biosciences引入CS5001。这是一款针对ROR1靶点的ADC药物,有成为同类最优分子的潜质。

个人认为,这是一款非常值得期待的产品。作为一种先进疗法,ADC药物正在蓬勃发展。日前,Nature期刊发表的文章显示,预计2026年全球ADC市场规模达160亿美元。

在市场前景广阔的情况下,凭借积极的抗肿瘤性,以及覆盖适应症范围广,ROR1 ADC药物引发巨头追捧。

目前,全球仅有VelosBio公司的VLS-101以及NBE-Therapeutics公司的NBE-002进入临床阶段。由于ROR1 ADC进展较为领先,两家公司都在2020年被巨头高价收购。

其中,VelosBio公司被默沙东纳入麾下,价格为27.5亿美元,NBE-Therapeutics则是投入格林格殷格翰怀抱,价格为14.3亿美元。

基石药业的CS5001,是进展近乎全球第三的ROR1 ADC。基石药业在财报中表示,CS5001预计在今年年底前提交临床申请。

目前,NBE-002和VLS-101两款产品均还处于一期临床阶段。这也意味着,在进度方面,CS5001并不会落后NBE-002和VLS-101太多,也就一到两年。这种情况下,CS5001的想象空间,想必不用多说了。

除CS5001外,公司另一重点聚焦的药物是PD-L1/4-1BB/HAS三抗CS2006。CS2006可同时结合PD-L1、4-1BB以及人血清白蛋白(HSA)三个靶点,发挥更大的治疗作用。

相较于国内创新药企扎堆于单抗、双抗领域的研发,基石药业CS2006的布局明显更为超前。

公司在财报中透露,除CS2006及CS5001之外,还有数个潜在同类潜在最佳项目正在开发中,包括两种多抗和一款ADC。这些布局预计能让基石药业持续“滚动”,每年提交1-2项临床申请。这无疑值得期待。

截至2020年底,公司账上资金充沛,现金及等价物+定期存款余额等可使用的资金高达33.94亿元,为其业务发展、临床研发提供了充足弹药。

凭借突出的临床推进能力,叠加双轮驱动下的研发和商业化之路,属于基石药业的故事才刚刚开始。

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