缺席千亿美金盛宴之后,中国“孤儿药”市场何时崛起?

文/氨基财经 氨基君 2021/03/19 11:22

国内孤儿药市场,必然也会像海外一样繁荣。

孤儿药,特指罕见病治疗药物。虽然针对的是罕见病种,但在定价自主等多种有利因素的驱动下,孤儿药市场规模并不小。

根据医药市场调研机构Evaluate Pharma报告,2018年全球孤儿药市场规模为1310亿美元。也难怪,全球各大药企会在孤儿药领域前赴后继。2020年,FDA获批的53款创新药中,有31款药物,被批准用于治疗罕见病。

相比之下,国内孤儿药领域的研发,要落后不少。2020年,国内共获批13款创新药,只有2款被批准用于罕见病治疗,无一例外还都是外资药企产品。

这也不奇怪。国内对于孤儿药的政策支持力度,以及患者的支付能力,与海外相比都存在不小的差距。这导致,“孤儿药”在国内略显孤单。

当然,随着国内支持力度的加大,国内孤儿药市场,必然也会像海外一样繁荣。只是,这中间,还有较长的路要走。

 

/ 01 /

“诱惑”力度还不够


医药研发本身就是一件风险极高的事情,需要投入不菲的研发成本。而罕见病的患者群体规模偏小,自然会让药企多些顾虑。

根据世界卫生组织的定义,患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病,即可被定义为罕见病。不过,世界各国对罕见病的认定标准存较大差异。

例如,美国对于罕见病的定义为,患病人数少于20万人的疾病;欧洲的定义为,发病率低于5/100000的疾病。

我国对罕见病的定义,则是基于《罕见病目录》。2018年5月,国家卫健委等五部门联合印发《第一批罕见病》目录,共涉及121种疾病。

药企最关心的莫过于投入产出比,它们并不乐衷于“用爱发电”。巨额投入能否产生回报,无疑是药企研发立项的核心因素。

美国孤儿药蓬勃发展的核心,正是药企们在政策的“诱惑”下,嗅到了金钱的味道。

我们熟知的是,1983年美国颁布的全球第一个《孤儿药法案》,促进了美国孤儿药市场的发展。但实际上,法案颁布初期,药企的积极性并不高。

核心原因在于“诱惑”力度不够。当时,只有政府临床资助及未取得专利的孤儿药有7年垄断期两项激励措施。

随后,FDA在对孤儿药法案陆续修改后,药企的积极性才逐渐高涨。目前,获得孤儿药资格的品种,享有临床试验费用税收减免、获得研发资助、自主定价权、7年独占权等激励政策,“诱惑”十足。

临床方面的政策优惠,能够降低药企开发成本,缩短孤儿药上市周期;自主定价权,则给了药企足够的利润空间;而7年垄断期,更是加长了获利的周期。

巨大的“诱惑”下,药企加注孤儿药研发也就不奇怪了。截至2021年2月底,FDA已授出5808项孤儿药资格,批准952个孤儿药适应症。

显然,孤儿药的发展,政策支持力度很重要。放眼国内,尽管国内对孤儿药研发的支持力度,也在逐渐加大,但相比于国外,还有一定差距。

目前,国内并未出台专门支持孤儿药研发的文件,大部分利好措施,只处于在部分医改文件里少量篇幅中。涉及的政策,主要是加速审批等,关于独占期等核心因素,未有指示。

“诱惑”力度较弱,国内孤儿药研发力量较为薄弱,也可以理解。

 

/ 02 /

支付能力的制约


国内孤儿药研发落后,除政策因素之外,还受支付能力影响。对比之下,后者更关键。

美国药企对孤儿药的定价拥有更高的自主定价权,不难预见,其售价势必会高于普通药品价格。

Evaluate Pharma在《2019年孤儿药报告》中指出,2018年销售额排名前100名的孤儿药中,每位患者每年的平均成本为15.09万美元,而非孤儿药物的平均成本为3.37万美元,接近4倍的差距。

实际上,这只是平均数,对于特定疾病的治疗药物来说,超过50万美元、甚至100万美元的年治疗费,也不奇怪。

不止美国,国内罕见病的药物也不便宜。此前,治疗脊髓性肌肉萎缩症药物诺西那生钠注射液70万元一针的消息,便引发众多网友的关注和热议。

这无关道义。毕竟,药物的研发,本身就是一件高风险、高投入的工作。此前有研究显示,2009-2018期间,美国生物制药公司将每个新药推向市场的成本约10亿美元。

如此高昂的成本之下,加上相对更高的研发风险,只有创造更多的收益,药企才有动力研发更多的“孤儿药”。这是海外孤儿药市场能够蓬勃发展的核心原因。

虽然药价高昂,但美国商业保险发达,罕见病患者报销数十万美元的医疗费用并不难。只是,在国内主要依靠医保的大环境下,目前还很难做到这一点。

医保局此前透露,目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中,有40余种纳入国家医保药品目录。部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药,由于远超基金和患者承受能力等原因,无法被纳入医保。

实际上,即便是被纳入医保的药物来说,也不见得就能真正打开销路。北京大学第一医院原副院长丁洁提供的调研数据显示,截至2020年11末,全国333个地级行政区中,约245个地市没有任何医院引进部分特殊罕见病谈判药品。

针对这一现象,有医保局人士表示,每个地市统筹区的基金结余情况不同,不少地区入不敷出,价格昂贵的特殊罕见病用药,很难被纳入门诊支付范围。

孤儿药的特殊性,决定了其售价并不可能太低。但由于支付能力的问题,绝大多数人吃不起价格高昂的孤儿药。这导致孤儿药目前在国内的商业化价值较低。

这种情况下,药企在国内研发孤儿药的意愿相对更弱,也就不奇怪了。

 

/ 03 /

中国“孤儿药”何时崛起?


虽然当前国内孤儿药市场并不繁荣,但毋庸置疑的是,未来依然值得期待。

药企研发积极性方面,并不需要过度担忧。毕竟,近年来,国内对罕见病药物的重视程度空前。不难预见,接下来国内对于孤儿药的研发支持力度,会持续增加。届时,将极大提高药企在中国研发孤儿药的积极性。

至于支付能力,国内也有望通过另辟蹊径的方式,进一步解决这一难题。

对于天价孤儿药如何普及问题,各地政府也尝试了诸多模式。目前最受认可的,是“青岛模式”。

“青岛模式”是一种多方支付模式。具体来看,这一模式中,药物报销的资金并不来自医保,医保部门只负责谈判与经办,让药企以尽可能低的价格,进入市场;患者报销的资金,大部分来自于市政府专项基金。通常来说,基金报销比例为60%—80%。

通过基金报销的模式,患者自费部分会大幅降低。如果患者还有困难,还可以通过社会组织捐赠、慈善的方式来解决。

该模式的特殊之处在于,报销并不需要进医保目录,各地推行的障碍相对也会小很多。2020年,在“推进建立中国罕见病医疗保障机制”研讨会上,丁洁教授便提出了类似的“1+4”多方支付机制。

今年1月15日,国务院常务会议上,高层也特别指出,研究对治疗罕见病的孤儿药采购作出特殊安排。相信在高层的重视下,孤儿药支付问题,很快会得到解决。

尽管起步较晚,但在我国对罕见病患者药物可及性高度重视下,孤儿药市场快速发展,追上海外市场的步伐,只是时间问题。

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