2.3亿打水漂!科创板现首家“研发失败”创新药公司,股价暴跌19%

文/氨基财经 2021/02/09 20:33

一则公告,让这家百亿市值的科创板创新药公司,站在了聚光灯之下。

2月8日,百奥泰(SH:688177)发布公告表示,公司重磅创新药ADC药物,三期临床失败。

这是科创板开板至今,第一家宣布自己核心产品临床失败的创新药企业,有投资者将这份公告称为自杀式利空公告。

勇气固然可嘉,但资本市场从来没有“勇气估值法”。受该公告影响,百奥泰2月9日股价暴跌18.73%。

创新药研发,本就是一场豪赌。国内创新药投资风险,目前暴露的还不多。某种程度上,百奥泰是第一家吃螃蟹的公司,但不会是最后一家。

对于越来越强调创新的生物制药行业来说,临床研发风险同样不可忽视。

 

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ADC“导弹” BAT8001哑火

ADC药物,是当下最热门的抗肿瘤药物之一,有“精准导弹”之称。

单抗药物的特点是能够精准打击目标,但往往杀伤力有限,比如PD-1;化学药物的特点是杀伤力十足,却由于缺乏精准打击能力,往往会对正常细胞造成影响,副作用极大。

相比常规肿瘤药物,ADC药物结构较为特殊——这是一种通过“连接子”,将小分子药物和抗体药物结合在一起的复合体。

结构的特殊性,让ADC药物既有抗体的高靶向性,又有化学药物的强杀伤力,不仅极大提高了疗效,同时也降低了毒性反应,药物前景无限。

百奥泰BAT8001的设计原理便是如此。BAT8001由抗HER2单抗通过稳定的硫醚键,与毒素Batansine(一种美登素衍生物)连接而成。

理论上,当BAT8001连接到HER2受体后,毒素Batansine开始释放,引起细胞周期阻滞与细胞凋亡,起到1+1>2的效果。

不过,三期临床数据显示,BAT8001这枚“导弹”,哑火了。

BAT8001三期临床试验的对照组用药为拉帕替尼片联合卡培他滨片。拉帕替尼是抗血管生成药物,卡培他滨则是常规化疗药物。

拉帕替尼联合卡培他滨,是HER2阳性晚期乳腺癌患者曲妥珠单抗耐药后的首选疗法。BAT8001的临床目的,是要在“无进展生存期”这个指标上打败对照组。

遗憾的是,最终结果显示,实验组与对照组相比,疗效指标并没有突出的表现。也就是说,BAT8001导弹,并没有产生1+1>2的效果。因此,百奥泰终止了BAT8001项目的临床试验。

 

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2.26亿元打水漂之后

临床失败,对药企最直接的打击是研发投入打水漂。新药研发,尤其三期临床,是一项极其烧钱的工程。

就以BAT8001为例,截至2020年12月,百奥泰在该项目研发上,已累计投入2.26亿元。临床试验终止,也意味着公司的2.26亿元打了水漂。

不得不说,药物研发,对药企同样是一场豪赌。不过,对百奥泰来说,最致命的不是2.26亿元打水漂,而是想象空间大打折扣。

百奥泰在研管线中,主要以生物类似药为主,同质化竞争激烈,前景如何并不明朗。相比之下,还有一定想象空间的,当属ADC药物BAT8001。BAT8001是其进度最快,也能够吸引眼球的一款药。

从进度来看,项目终止之前,BAT8001是国内首个进入临床三期的以HER2为靶点的ADC药物。目前,全球仅两款治疗乳腺癌的ADC药物上市,分别为罗氏的Kadcyla(TDM-1)和第一三共的Enhertu(DS-8201)。

虽然根据一期临床数据,BAT8001的性能基本不可能超越TDM-1。数据显示,BAT8001临床有效性和安全性,基本与TDM-1类似或者稍差。比如在关键指标方面,BAT8001受试者接受研究药物治疗后的客观缓解率为37.9%,TDM-1为43.9%。

这样的数据,要想挑战DS-8201则更是不可能。作为最新一代ADC,DS-8201通过更稳定的连接子大幅增加了有效性,基本属于当下全球最能打的ADC药物。

但考虑到DS-8201在国内上市尚需时日,若BAT8001能够率先成功上市,在仅有TDM-1一款进口药的情况下,也能够凭借国产药的性价比优势,利用对手商业化时间差分得一杯羹。

这也是百奥泰科创板上市之时,最大的看点之一。遗憾的是,不过一年时间,这一切都化作泡影。公司筹备中的港股二次上市,短期恐怕也很难成行。

 

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警惕下一个百奥泰

百奥泰折戟ADC,并不奇怪。创新药研发失败本就是很平常的事情,但在国内似乎很罕见。不过,这不会改变创新药研发“九死一生”的事实。

以ADC药物为例。由于ADC药物的研发生产涉及抗体、小分子药物和连接子,因此工艺难度、技术壁垒都比较高。

而HRE2作为乳腺癌治疗的重要靶点,经过多年研发,相关单抗、小分子和ADC药物也均有上市。

百奥泰的BAT8001选择的抗体曲妥珠单抗、毒素美登素衍生物,基本可以视为罗氏TDM-1的me too产品。但即便靶点已非常成熟,也有产品可以借鉴,百奥泰依然没能研发成功。这足以说明一切。

客观来说,百奥泰连跌8个月,较高点跌去68%,市场对于BAT8001的预期,已经反应在股价和走势上了。

实际上,在乳腺癌领域开发HER2—ADC药物不顺利的,不止百奥泰。注重ADC药物研发的港股上市公司荣昌生物,从一开始在乳腺癌领域展开临床,随后却将重点转向了尿路上皮癌等竞争较少的领域。背后的原因,可想而知。

放眼全球,创新药研发失败并不罕见。在美股市场,创新药企因临床失败导致股价瞬间腰斩的例子也不少。比如,2月3日,生物科技公司Vaxart由于口服疫苗一期结果无效,公司股价暴跌,盘中股价跌幅一度超60%,最终收跌57.78%。

也正因此,有人将投资创新药公司的行为称作“俄罗斯轮盘赌”。国外投资者对创新药的态度,一贯是只要没有最终成功,都有可能失败;而国内是,只要没有最终失败,都有可能成功。

目前,由于大环境原因,国内创新药研发失败案例较为少见。也正因此,百奥泰ADC研发失败,反倒成了“热点”。

但百奥泰“暴雷”,无疑给投资者敲响了警钟:创新药投资固然回报很大,风险同样不低。对于越来越强调创新的国内生物制药行业来说,临床研发风险将成为常态。至少,在HER2—ADC领域,百奥泰已经打响了失败“第一枪”。

过去几年,HE2-ADC是国内药企扎堆研发的领域。据氨基君不完全统计,截至目前,仅开发HER2—ADC药物的国内药企,便超过10家,其中不乏恒瑞医药、石药集团等明星药企。

那么,这里面会出现下一个百奥泰吗?

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